寡聚核苷酸

碱基短链核苷酸的总称
核苷酸(Oligonucleotides),是一类由碱基组成的短链核[gān]酸化合物的总称,它是继小分子药物和蛋白质药物之后出现的一类新模式药物(New modality),是近年药物开发的热点之一。绝大多数寡核苷酸药物(Oligonucleotidedrugs, OND)通过沃森克里克碱基配对原理,识别并结合到目的核苷酸序列上,干扰致病基因的转录翻译,从而矫正致病蛋白质的表达量,最终达到治疗疾病的效果。[1]
寡聚核苷酸是包含20 个以下碱基的短链核苷酸,易与其互补序列杂交。寡聚核苷酸分为脱氧核糖核酸(Deoxyribonucleic acid,DNA)和核糖核酸(Ribonucleic acid,RNA),DNA和RNA 都是生物遗传信息的载体。[2][3]
寡核苷酸在基因检测、研究和法医学中很重要。重要的是,它们在通过固相化学合成的人工基因合成中发挥关键作用,作为 DNA 复制、PCR 和 DNA 测序的引物,以及作为原位杂交和基因敲低分析的分子探针。寡核苷酸是反义疗法中不可或缺的元素,该疗法使用基因敲低检测。[1]

核苷酸

寡核苷酸合成的DNA(脱氧核糖核酸)可以用于链聚合反应,能扩增确定几乎所有DNA的片段,在这个过程中寡核苷酸是作为引物,和DNA 中标的的互补片段结合,作成DNA的复制品。